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El fármaco más caro del mundo está reavivando la presión por nuevos modelos de pago


La terapia génica, considerada el fármaco más caro del mundo, plantea dudas sobre cómo se pagará, y la agencia federal que supervisa Medicare y Medicaid puede desempeñar un papel clave para garantizar que los pacientes tengan acceso a medicamentos que salvan vidas.

La Administración de Drogas y Alimentos aprobó a fines del año pasado la terapia génica Hemgenix para la hemofilia B de CSL Behring, una infusión única que cuesta $3.5 millones por dosis, lo que la convierte en la droga más cara del mundo. El campo de la terapia génica, que modifica las células de una persona para tratar o potencialmente curar una enfermedad específica, está creciendo exponencialmente. El grupo Alliance for Regenerative Medicine dijo que espera que al menos cinco terapias génicas más lleguen al mercado estadounidense en 2023, incluidos posibles nuevos tratamientos para la enfermedad de células falciformes y la hemofilia A.

También se encuentran en proyecto terapias génicas adicionales para afecciones que afectan a grandes segmentos de la población de los EE. UU., incluida la diabetes y la insuficiencia cardíaca. Los analistas de precios de medicamentos dicen que este desarrollo significa que la necesidad es más urgente que nunca para que los servicios de Medicare y Medicaid desarrollen modelos de pago listos para usar para cubrir los costos de estos costosos tratamientos nuevos.

“Necesitamos estar preparados y realmente listos para implementar ‘modelos de pago’ si queremos ver un futuro en el que los pacientes tengan acceso a la última tecnología y puedan recibir tratamiento”, dijo Gerisha Fernando, directora ejecutiva y fundadora de la firma de análisis de software para el cuidado de la salud. Lyfegen, Suiza.

Un CMS con sus pólizas de Medicare siempre tiene un impacto significativo en lo que las compañías de seguros pagan por procedimientos y medicamentos. En este caso, el papel podría ser aún mayor porque la agencia es el guardián de grandes cantidades de datos sobre precios, seguridad y eficacia.

Por ejemplo, en 2019 surgieron conversaciones sobre cómo las aseguradoras de salud están pagando las costosas terapias genéticas cuando CMS estaba limitando la cobertura de la terapia de células T con CAR, un nuevo tratamiento para la leucemia y los linfomas. La agencia finalmente dijo que cubriría el tratamiento cuando se administre en centros de atención médica que estén registrados en el Programa de seguridad para el tratamiento de la FDA y que se “utilicen para una indicación médicamente aceptable”.

Los analistas de políticas dicen que no existe una solución única para pagar las costosas terapias genéticas. Pero CMS y otros pagadores ya han explorado algunos modelos, como los pagos de suscripción a los fabricantes para acceder al tratamiento o la cobertura basada en el valor que el tratamiento brinda a los pacientes.

¿Por qué es tan caro?

Las terapias génicas pueden dirigirse a las causas subyacentes de las condiciones que no han sido tratadas durante demasiado tiempo. Novartis AGEl precio de Zolgensma para niños con AME era de $2,1 millones cuando se aprobó en 2019. En 2022, Bluebird bio inc.El fondo de Zynteglo para el trastorno de la sangre beta talasemia ha alcanzado los 2,8 millones de dólares.

Estas terapias pueden ser complejas de investigar y fabricar, dijo Mark E. Miller, vicepresidente ejecutivo de Arnold Ventures, una empresa financiada filantrópicamente, en parte porque generalmente se desarrollan para enfermedades raras con menos pacientes.

“No hay mucha gente, por lo que tener un ensayo clínico activo y práctico puede ser un desafío”, dijo Miller.

Otro componente, dijo Melinda Kligman, directora de impacto público del Innovative Genomics Institute con sede en California, es el valor que los desarrolladores asignan a sus productos.

A diferencia de la mayoría de los otros medicamentos, las terapias génicas solo deben administrarse una vez y, si tienen éxito, tienen el potencial de eliminar los costos futuros de atención médica asociados con una enfermedad o condición en particular. Para los pacientes con hemofilia severa, el costo anual promedio de los tratamientos con factor de coagulación es de aproximadamente $300,000, según la Fundación Nacional de Hemofilia.

“Debido a que estas terapias alteran el genoma, son permanentes, por lo que generalmente se puede tener una ‘cura’ para el resto de la vida del paciente, y eso elimina cualquier costo futuro de atención médica”, dijo Kligman.

Pago por adelantado

CMS también juega un papel en ayudar a los residentes de Medicaid a acceder a las terapias genéticas.

La agencia ha experimentado con una opción de cobertura que incluye pagos iniciales o acuerdos de suscripción de los programas estatales de Medicaid a los fabricantes. A cambio, los fabricantes acuerdan fijar precios bajos para las terapias génicas.

Bajo este modelo, el fabricante recibe “un bloque de dólares por adelantado” y “el medicamento está disponible para la población de interés”, dijo Miller.

Algunos países han explorado esta opción. En 2019, Luisiana y Washington implementaron modelos de suscripción para medicamentos contra la hepatitis C, en los que los programas de Medicaid de los estados recibieron derechos ilimitados para usar los medicamentos a un precio fijo que los estados pagaron con el tiempo.

“Funciona más como una inversión anterior, pero garantiza un precio ligeramente más bajo en el futuro”, dijo Kliegman.

contratos basados ​​en resultados

El CMS ya tiene varios programas que vinculan la cobertura en función de la calidad de la atención, y la regla de la agencia que entró en vigencia en julio de 2022 permite a los fabricantes informar los puntos de “mejor precio” como parte de los acuerdos de compra basados ​​en el valor con los programas estatales de Medicaid.

Estos contratos entre los pagadores de atención médica y los fabricantes de tratamientos están destinados a “medir qué tan bien funcionan estos medicamentos e incluirlos específicamente en el precio del medicamento”, dijo Fernando de Lyfegen. Dijo que su compañía ha ayudado a cumplir con más de 400 contratos basados ​​en el valor en terapias en países como Portugal, España, Arabia Saudita y Canadá, y actualmente busca expandir su trabajo en los Estados Unidos.

Bluebird anunció recientemente que se ha asociado con la firma de asesoría de atención médica Real Endpoints para ofrecer planes de salud para acceder a contratos basados ​​en el valor de Zynteglo. El acuerdo ofrece descuentos de hasta el 80% del costo del tratamiento si el paciente no logra y mantiene la autonomía para las transfusiones de glóbulos rojos hasta dos años después del tratamiento.

“La contratación basada en el valor puede usar métricas para hacer coincidir el precio con el valor que proporciona, ya sea financiera o clínicamente y, en algunos casos, incluso ambos”, dijo Fernando. “Si el medicamento funciona como se esperaba o mejor, hay un pago asociado con eso, ya sea en su totalidad o incluso un pago adicional para una compañía farmacéutica”.

Un tema crítico en los contratos basados ​​en resultados para terapias génicas es la “falta implícita de certeza” sobre qué valor debe asignarse a un resultado dado para un paciente, dijo Anna Kaltenboeck, líder del grupo de práctica de fijación de precios de medicamentos en la firma de investigación de atención médica. Consultoría ATI.

Muchas de estas terapias se han desarrollado para enfermedades raras u otras afecciones particularmente graves, por lo que la FDA puede permitir una revisión y aprobación aceleradas. Hemgenix, por ejemplo, recibió una revisión prioritaria, así como designaciones de medicamento huérfano y terapia innovadora, de la Administración de Alimentos y Medicamentos.

Esto significa que “la compañía de seguros no tiene mucha información sobre qué tan bien funcionará el producto” a largo plazo y qué tan sostenible es el resultado, dijo Kligman.

cambiar el formulario

Es posible que los arreglos individuales entre el fabricante y el plan de salud no puedan recopilar suficientemente los datos necesarios para determinar el valor prolongado de la terapia génica, dijo Kaltenbock.

Agregó que aquí es donde el sistema de administración de contenido puede involucrarse.

“Este es el momento en el que debemos dar un paso atrás y decir: ‘¿Es este un cambio de paradigma, no solo en el lado del reembolso, sino de dónde obtenemos esos datos? “

Una opción es que un CMS permita la cobertura del tratamiento solo en ciertos entornos de ensayos clínicos. Esto impulsaría a los fabricantes de medicamentos a demostrar que sus productos brindan beneficios clínicos tangibles a los pacientes. CMS aprobado para usar BiogenAl fármaco para el Alzheimer Aduhelm se le dio esta opción debido a la incertidumbre sobre si los niveles bajos de placas de proteína amiloide en el cerebro son un indicador suficiente de la lenta progresión de la amnesia.

“CMS puede desempeñar ese papel en la compilación de esos datos, asegurándose de que se junten y dando cuenta no solo de la calidad del tratamiento en sí, sino también de cómo se trata a esas personas, dónde se las trata, y todo importa cómo estos las cosas funcionan”, dijo Kaltenboeck. a largo plazo”.



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